遺傳疾病與基因治療基礎知識概述(ppt 42頁)

遺傳疾病與基因治療基礎知識概述目錄：
第一部分：遺傳疾病
一、單基因缺陷
二、多基因遺傳病
三、染色體遺傳病
四、生化遺傳病
五、線粒體基因病
第二部分：基因治療
一、目的基因獲得
二、目的基因導入或轉移
三、目的基因表達
四、目的基因的壽命

遺傳疾病與基因治療基礎知識概述內容提要：
目的基因的表達：
目的基因的表達是基因治療的關鍵之一。
可運用連鎖基因擴增等方法適當提高外源基因在宿主細胞中的拷貝數。
在重組病毒上連接啟動子或增強子等基因表達的控製信號，使整合在宿主基因組中的新基因高效表達，生產所需要的特異性蛋白質，達到基因治療的目的。
可利用質粒穩定遺傳技術使其表達。
安全措施：
使新基因在宿主細胞中表達後不危害細胞和人體自身，
不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等，
尤其是在將反轉錄載體用於基因轉移時，必須在應用到人體前預先在人骨髓細胞、小鼠體內和靈長類動物體內進行類似的研究，以確保治療的安全性。
惡性腫瘤的基因治療：
基因治療是腫瘤治療的一個新領域，主要運用基因工程技術來修複和糾正腫瘤基因的結構與功能的缺陷，或通過增強宿主細胞對腫瘤的殺傷能力和機體防止機製來治療腫瘤。
癌症基因治療的方案：
一是在體外將細胞因子導入腫瘤或宿主細胞，利用細胞因子對免疫係統調節作用的增強，使宿主產生有效的抗腫瘤免疫反應。
二是把某些對化學藥物敏感的基因導入腫瘤細胞，因該基因對藥物的敏感性從而間接殺死腫瘤細胞，目前正在使用的是單純性皰疹病毒胸苷激酶（HSK-TK）基因。
三是利用抑癌基因進行腫瘤治療。
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