骨髓增生異常綜合征患者療效及安全性研究(DOC 39頁)

縮略語表....1
1 背景資料....3
2 研究目的和終點....6
2.1 主要終點指標....6
2.2 次要終點指標....6
3 研究設計....6
3.1 研究總體設計....6
3.2 多中心....6
3.3 隨機方法....7
3.4 樣本量的設定....7
4 受試者的選擇與退出....7
4.1 入選標準....7
4.2 排除標準....8
4.3 剔除標準....8
4.4 中止標準....8
5 研究治療藥物....9
5.1 試驗藥物....9
5.2 用法用量、療程....9
5.3 治療周期....9
5.4 劑量暫停....9
5.5 藥品發放和回收....10
5.5.1 藥品發放....10
5.5.2 藥品保存與管理....11
5.5.3 藥品回收....11
5.6 伴隨用藥....11
5.7 禁止用藥....11
6 觀察指標....11
6.1 病史及基本信息采集....11
6.2 有效性觀測....11
6.3 安全性觀測....11
7 有效性評價....12
7.1主要指標....12
7.2 次要指標....12
7.3 隨訪....12
8 安全性評價....12
9 方案的修正....15
10 數據管理和統計分析....15
10.1 數據管理....15
10.2 統計分析數據集....16
10.3 統計分析方法....16
10.4 期中分析....18
11 研究管理....19
11.1 臨床試驗的質量控製....19
11.2 資料的要求....19
11.3 資料的收集....20
11.4 統計報告及臨床試驗的總結報告....20
11.5 資料的保存....20
11.6 提前中止臨床試驗的規定....20
12 各方承擔的責任和論文的發表....21
13 試驗進度安排....21
14 參考資料....21
15 臨床試驗流程圖....22
附件1 體力活動狀況ECOG評分標準....23
附件2 MDS 2008年WHO修訂分型....24
附件3 骨髓增生異常綜合征的國際預後積分係統（IPSS）....25
附件4 根據IPSS的MDS危險度分級....25
附件5 MDS2006年修訂的IWG療效標準....26
附件6 NCI-CTCAE 4.0 腫瘤藥物毒副反應評價標準....28

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